I ricercatori hanno risolto un mistero decennale su una proteina fondamentale collegata al morbo di Parkinson. Potrebbe aiutare a velocizzare i trattamenti per la malattia incurabile.
La ricerca, pubblicata su Nature, ha prodotto per la prima volta una visione “live action” della proteina, chiamata PINK1, in squisiti dettagli molecolari. La scoperta spiega come la proteina viene attivata nella cellula, dove è responsabile dell’avvio della rimozione e della sostituzione dei mitocondri danneggiati. Quando la proteina non funziona correttamente, può privare le cellule cerebrali di energia. Causandone il malfunzionamento e, a lungo termine, la morte, come accade alle cellule produttrici di dopamina nel morbo di Parkinson.
Parkinson: Pink1, la proteina collegata al morbo
La scoperta è il culmine di un progetto che dura da otto anni. Fornisce il primo progetto dettagliato per la scoperta e lo sviluppo di agenti terapeutici che potrebbero aiutare a rallentare o addirittura fermare la progressione della malattia di Parkinson.
Guidato dal dottorando Zhong Yan Gan e dal professor David Komander. Il team multidisciplinare di WEHI ha utilizzato strutture e ricerche innovative di microscopia crioelettronica per fare la scoperta.
A prima vista
I ricercatori WEHI hanno, per la prima volta, visualizzato l’intero processo che porta all’attivazione di PINK1, una proteina direttamente collegata al morbo di Parkinson.
Il team è stato in grado di analizzare ogni processo che si verifica da quando PINK1 è stato inizialmente prodotto, a come i difetti nella proteina portano alla malattia di Parkinson.
La migliore comprensione delle basi molecolari della malattia di Parkinson creata dai ricercatori ha il potenziale per sostenere nuovi trattamenti.
“Una delle scoperte fondamentali che abbiamo fatto è stata che questa proteina forma un dimero o coppia. Essenziale per accendere o attivare la proteina per svolgere la sua funzione. Ci sono decine di migliaia di articoli su questa famiglia di proteine. Ma per visualizzare come questa proteina si unisce e cambia nel processo di attivazione, è davvero una novità mondiale”, ha affermato Gan.
Potenziale di scoperta di farmaci
Il professor Komander ha affermato che la scoperta del suo laboratorio ha aperto la strada allo sviluppo di agenti terapeutici che “accendono” PINK1 per curare il morbo di Parkinson.
“Attualmente non sono disponibili farmaci modificanti la malattia per il morbo di Parkinson, ovvero non sono farmaci che possono rallentare la progressione della malattia o arrestarne lo sviluppo”, ha affermato il professor Komander.
Si ritiene che i malfunzionamenti in PINK1 o in altre parti del percorso che controllano la riparazione mitocondriale. Siano una caratteristica chiave in alcuni casi di malattia di Parkinson. Tuttavia, questa informazione è particolarmente rilevante per un sottogruppo di giovani che sviluppano il Parkinson tra i 20, i 30 e i 40 anni a causa di mutazioni ereditarie in PINK1.
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Il professor Komander ha affermato che la scoperta porterà a nuove opportunità per sfruttare questo percorso per le terapie del morbo di Parkinson.
Fonte della notizia: Materiali forniti da Walter ed Eliza Hall Institute.
A cura di: Paolo Tescione.
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